미래의 신약: 유전자 치료와 mRNA

– 치료 패러다임을 바꾸는 차세대 기술

바이오 신약 개발 회사에 몸담고 있는 N년차 박사가 들려주는 신약 개발 이야기 27.

 

1. 패러다임의 변화: 치료에서 ‘치유’로

전통적인 신약 개발은 화학 합성 의약품 중심이었고, 증상 완화에 초점을 맞췄다.
그러나 유전자 치료와 mRNA 기반 치료제의 등장으로
질병 원인을 직접 교정하거나 예방하는 접근이 가능해졌다.

특히 희귀질환, 암, 감염병 등 기존 치료가 어려웠던 영역에서
이 두 기술은 신약 시장의 게임 체인저로 떠오르고 있다.

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2. 유전자 치료(Gene Therapy)의 혁신

유전자 치료는 손상되거나 결함이 있는 유전자를 교정, 대체, 무력화해
질병을 근본적으로 치료하는 전략이다.

최근에는 AAV, LNP 같은 전달체 기술의 발전으로
안전성과 효율성이 크게 개선되었다.

▷ 주요 기술 유형

• 유전자 대체 (Gene Replacement)
  결함 있는 유전자를 정상 유전자로 교체
  예: 스피난자(SPINRAZA) → SMA 치료제
• 유전자 교정 (Gene Editing)
  CRISPR-Cas9 같은 기술을 이용해 DNA 자체를 편집
  예: CRISPR 기반 혈우병, 겸상적혈구 빈혈 치료제
• 유전자 억제 (Gene Silencing)
  잘못 발현되는 유전자의 발현을 억제
  예: 온파트로(Onpattro) → 아밀로이드증 치료제

▷ 최신 트렌드

• AAV 기반 고효율 전달체 → 눈, 뇌, 간 등 특정 조직 표적 가능
• Ex vivo 세포 치료제와 융합 → CAR-T와 병합 치료 연구 활발
• 규제 완화 → 희귀질환 대상 우선 심사(Orphan Drug Designation) 증가

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3. mRNA 치료제: 코로나19를 넘어

mRNA 백신으로 전 세계에 알려진 기술이지만,

현재는 감염병을 넘어 암, 희귀질환, 자가면역질환 등
다양한 분야로 확장되고 있다.

▷ mRNA 치료제의 원리

• mRNA를 체내에 주입해 특정 단백질을 직접 합성
• 단백질 기능을 조절해 면역반응 유도 또는 결핍 단백질 보충

▷ 주요 사례

• 코로나19 백신: 화이자·모더나 > mRNA 상용화 성공
• mRNA 암 백신: 개인 맞춤형 항원 설계 가능
• 단백질 대체 요법: 희귀 대사질환 치료제 연구 중

▷ 최신 트렌드

• LNP(Lipid Nanoparticle) 안정성 개선 > 체내 전달 효율 상승
• Self-Amplifying mRNA > 소량 투여로 고단백 발현 가능
• 개인 맞춤형 백신 > 환자 유전자 데이터 기반 설계 기술 개발 중

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4. 시장 전망과 도전 과제

글로벌 컨설팅사 EvaluatePharma에 따르면
2030년까지 전 세계 신약 시장의 약 30% 이상이
유전자 치료 및 mRNA 기반 치료제가 차지할 것으로 예상된다.

하지만 도전 과제도 존재한다:

• 면역반응 및 안전성 확보
• 대량생산 및 GMP 규제 충족
• 고비용 문제: 일부 치료제는 1회 투여 비용이 수억 원대

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5. 미래 신약 개발의 핵심 전략

1. 환자 맞춤형 치료제 개발 가속화
2. AI 기반 신약 설계와 환자 세분화 전략 강화
3. 규제기관과의 조기 협업으로 임상 성공률 제고
4. AAV, LNP 등 차세대 전달체 기술 최적화