실제 사례로 보는 신약 개발 이야기

– 성공과 실패에서 배우는 제약·바이오 전략

바이오 신약 개발 회사에 몸담고 있는 N년차 박사가 들려주는 신약 개발 이야기 26.

 

1. 신약 개발은 ‘하이리스크 하이리턴’ 산업

신약 개발은 평균 10~15년의 기간과 약 2조 원 이상의 비용이 소요되는 초고위험 산업이다.
하지만 한 번 성공하면 블록버스터급 매출을 올릴 수 있어,
글로벌 제약사들은 끊임없이 도전하고 있다.

실제 역사 속 신약 개발 사례들을 보면,
기술력·규제 전략·시장 분석 세 요소가 얼마나 중요한지 알 수 있다.

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성공 사례 ① 글리벡(Glivec) – 암 치료 패러다임을 바꾼 약

• 개발사: 노바티스(Novartis)
• 적응증: 만성골수성백혈병(CML)
• 승인연도: 2001년
• 성과: 연 매출 50억 달러 이상

글리벡은 세계 최초의 표적항암제로, 특정 유전자 변이를 억제하는 기전으로 백혈병 치료 패러다임을 바꿨다.

개발 당시 노바티스는 환자 수가 적어 상업성이 낮다는 이유로
처음엔 프로젝트를 포기하려 했지만,
임상 2상에서 95% 완전관해라는 놀라운 데이터를 확보한 후 전략을 전환했다.

 

시사점:

• 작은 환자군에서도 혁신적 데이터가 나오면 시장성이 커질 수 있음
• 규제기관(FDA)과의 긴밀한 소통이 승인 속도를 높임

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성공 사례 ② 휴미라(Humira) – 블록버스터의 대표 주자

• 개발사: 애브비(AbbVie)
• 적응증: 류머티즘, 크론병 등
• 승인연도: 2002년
• 성과: 2023년까지 누적 매출 200조 원 이상

휴미라는 세계에서 가장 많이 팔린 의약품으로,
TNF-α 억제라는 단일 기전을 다양한 자가면역질환으로 확장하며 매출 포트폴리오를 극대화했다.

특히 애브비는 바이오시밀러의 위협에 대응하기 위해 시장 독점권을 최대한 연장하는 특허전략을 구사했고,
이 덕분에 휴미라는 20년 가까이 세계 1위 자리를 지킬 수 있었다.

 

시사점:

• 신약 자체보다 적응증 확장 전략이 수익성을 좌우
• 특허·규제·시장 진입 장벽을 동시에 고려하는 비즈니스 모델 필요

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실패 사례 ① 토르세트론(Torcetrapib) – 임상 3상에서 좌초

• 개발사: 화이자(Pfizer)
• 적응증: 고지혈증
• 원인: 예기치 못한 심혈관 부작용

토르세트론은 HDL 콜레스테롤 증가라는 혁신적 기전으로 주목받았지만,
임상 3상에서 사망률 증가라는 예상치 못한 부작용이 발견돼 개발이 전면 중단되었다.

이 실패로 화이자는 약 3조 원을 손실했고, 후속 파이프라인에도 큰 타격을 입었다.

 

시사점:

• 임상 후반부라도 안전성 데이터가 우선
• 실패 가능성에 대비한 다각적 파이프라인 운영 필요

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실패 사례 ② 알츠하이머 치료제 개발의 난관

알츠하이머는 전 세계에서 가장 어려운 신약 개발 영역 중 하나이다.
바이오젠(Biogen), 일라이 릴리(Lilly) 등 빅파마가 수십 년간 투자했지만,
2020년 전까지 대부분 실패했다.

대표적으로 바이오젠의 아두헬름(Aduhelm)은 FDA에서 조건부 승인을 받았지만,
효과 대비 고가 논란으로 시장 진입에 실패했다.

 

시사점:

• 중추신경계(CNS) 질환은 환자 모집, 바이오마커 개발, 임상 설계 등 다중 난제가 겹치는 영역
• AI 기반 환자 세분화 및 조기 진단 기술의 도입이 관건

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신약 개발의 교훈

• 혁신 데이터 확보가 가장 강력한 무기
• 규제기관과의 조기 협업으로 승인 가능성 극대화
• 특허와 시장전략을 동시에 고려한 개발 포트폴리오 필요
• 실패 가능성을 전제로 한 리스크 분산 전략 필수