FDA 등 규제기관과 승인 절차

– 신약이 시장에 진입하기 위한 마지막 관문

바이오 신약 개발 회사에 몸담고 있는 N년차 박사가 들려주는 신약 개발 이야기 12.

신약 승인 절차란?

신약 개발의 모든 임상단계를 성공적으로 마친 이후, 최종적으로 국가별 규제기관으로부터 시판 허가를 받아야만 약물은 시장에 출시될 수 있다.
가장 대표적인 기관은 **미국 FDA (Food and Drug Administration)**이며, 한국의 식약처(MFDS), 유럽의 EMA(European Medicines Agency) 등도 각국의 승인을 담당한다.

이 승인 절차는 효능, 안전성, 품질, 제조, 라벨링, 리스크관리계획(RMP) 등 전반적인 기준에 따라 신약의 상용화 가능성을 평가하는 공식 과정이다.

---

미국 FDA의 승인 절차 (NDA/BLA)

1. NDA 또는 BLA 제출

• NDA (New Drug Application): 저분자 신약 (화합물 기반 약물)
• BLA (Biologics License Application): 바이오의약품 (항체, 단백질 치료제, 유전자치료제 등)

두 신청서는 임상 데이터뿐 아니라 다음의 내용을 포함한다:

• 전임상 및 임상시험 결과
• 약물 CMC 정보 (Chemistry, Manufacturing, Controls)
• 제품 안정성 자료
• 라벨링 초안
• 위험관리계획(RMP)
• 생산공정 및 품질관리 기준

2. Filing 및 Review

FDA는 제출된 NDA/BLA를 먼저 Filing(수리)하여, 심사 가능 여부를 판단하고, 적합하면 표준 심사(10개월) 또는 **우선 심사(6개월)**로 넘어간다.

3. Advisory Committee 회의 (필요 시)

FDA는 외부 전문가 자문단을 소집해, 임상시험 결과와 의학적 의미에 대해 공개적으로 검토하기도 한다. 이는 특히 고위험군 대상 약물이나 사회적 관심이 높은 신약에서 진행된다.

4. 허가 또는 보완 요청 (CRL)

FDA는 심사 결과에 따라 다음 중 하나를 통보한다:

• Approval: 조건 없이 승인
• Approval with conditions: 일부 보완 조건 하에 승인
• Complete Response Letter (CRL): 승인 불가, 보완 필요

---

Fast Track, Breakthrough, Priority, Accelerated Approval

FDA는 심각한 질환을 대상으로 하는 혁신적 치료제에 대해 다음과 같은 가속화 제도를 운영한다:

제도	특징
Fast Track	빠른 심사 + 조기 커뮤니케이션 가능
Breakthrough Therapy	획기적 치료 효과 시 개발 전반 가속
Priority Review	심사 기간 단축 (10→6개월)
Accelerated Approval	대리지표(Surrogate endpoint)로 조기 승인, 4상 필수

 

이러한 제도는 암, 희귀질환, 감염병, 유전자치료제 등에서 적극 활용되고 있다.

---

 

한국 식약처(MFDS) 및 유럽 EMA 승인 절차 간단 비교

구분	MFDS (한국)	EMA (유럽)
신청	시판허가 신청서 제출	MAA (Marketing Authorization Application)
심사기간	평균 6~12개월	210일 + 보완기간
조건부허가	있음 (허가 후 4상 요구)	있음 (Conditional approval)
패스트트랙	신속심사제, 우선심사제	PRIME 제도

한국 식약처는 미국 FDA와 유사한 구조를 가지고 있으나, 일부 절차 간소화나 서류 요건이 다를 수 있으며, 국내 임상자료 요구가 더 엄격한 편이다.

---

 

결론

신약 개발은 임상시험의 성공으로 끝나는 것이 아니라,
규제기관이 요구하는 과학적, 기술적, 행정적 요건을 모두 충족해야만 상용화에 이를 수 있다.

FDA를 비롯한 각국 규제기관은 단순히 서류 검토 기관이 아니라, 공공의료와 국민건강을 위한 마지막 안전망이다.
따라서 신약 승인 전략은 개발 초기부터 함께 설계되어야 하며,
적절한 사전 협의, 가속 심사제도 활용, 명확한 근거자료 준비가 성공적인 허가의 열쇠다.